Ученые представили результаты удивительного доклинического исследования, в котором вместо обычного генного редактирования использовался эпигенетический подход. В этом случае не происходит разрезания и замены участков ДНК — ученые лишь корректируют активность определенных генов. Такое лечение уже привело к снижению уровня холестерина до нормальных значений у мышей.

Эпигенетическое редактирование направлено на изменение экспрессии конкретных генов, которые участвуют в развитии заболевания. Такой подход более привлекателен по сравнению с обычным редактированием генов методом CRISPR, поскольку позволяет снизить риски осложнений из-за нежелательных последствий разрезания ДНК. Эпигенетическое редактирование происходит путем добавления к ДНК определенной химической метки — метильной группы, чтобы выключить или включить ген в зависимости от цели.

Теперь на примере моделей мышей с высоким уровень холестерина ученые показали, что редактирование эпигенома успешно справляется с патологией, пишет Nature. Мишенью во время лечения был ген Pcsk9, связанный с высокими показателями холестерина. Уже через месяц уровни белка Pcsk9 упали до нормы и оставались низкими в течение 11 месяцев наблюдений.

К концу эксперимента ученые не заметили каких-либо признаков отката назад, поэтому предположили стабильность улучшений в течение длительного периода времени. Дальнейшие наблюдения и эксперименты покажут, может ли эффект длиться годами.

В настоящее время проводятся десятки различных исследований, которые направлены на эпигенетическое редактирование для лечения или профилактики конкретных заболеваний. Например, уже проводится пилотное клиническое исследование, направленное на ген MYC, который сверхэкспрессируется при многих типах рака. Если ученым удастся заставить его «замолчать», это может обеспечить защиту от рака. Вскоре будет получено подтверждение или опровержение этой гипотезы.

Недавно в другой работе ученые обнаружили, что главную роль в метастазировании рака играют эпигенетические факторы. Оказалось, что воздействие на клетки в течение жизни важнее заложенной в них генетической информации

Ачо